7月23日,国家药品监督管理局官网显示,位于成都医学城的创新药企业海思科自主研发的1类创新药琥珀酸思普可泮片(研发代号HSK39297)正式获批上市,用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。
该药通过优先审评审批程序快速落地,成为全球首个每日一次口服给药的补体B因子(CFB)抑制剂。其获批基于两项重磅III期临床研究,相关数据双双入选2026年欧洲血液学协会(EHA)大会。PNH是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病,患者常因严重贫血与疲劳备受困扰,口服小分子方案有望提升治疗便利性与依从性。
海思科方面表示,该药成功上市将加速公司国际化战略。此前6月,海思科已与美国Nuvectis公司签订独占许可协议,授权后者在海外开发、商业化相关项目,彰显“成都造”创新药的国际竞争力。
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